Evaluation of recombinant adeno-associated virus as a gene transfer vector for eye gene therapy

腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)属微小病毒家族,目前有8个亚型.重组AAV载体是眼科基因治疗中较为理想的载体,具有无致病性、免疫原性弱、转染细胞类型多、转染表达时间长等优点,但也存在携带目的基因较小、不容易获得较高滴度等缺点.AAV在眼科的应用途径主要是视网膜下腔注射、玻璃体腔内注射和前房内注射等局部途径应用.视网膜下腔注射可以转染光感受器细胞和视网膜色素上皮细胞,其注射方法包括经角膜前途径、巩膜自闭性隧道切口和锯齿缘后切口等途径.玻璃体腔内注射主要适用于转染视网膜神经节细胞和Muller细胞,其注射方法主要是经巩膜途径.前房内注射主要适用于眼前节细胞的转染.目前正在研究的应用AAV治疗的眼部疾病有视网膜变性类疾病、新生血管性疾病、恶性肿瘤、角膜病及视神经保护治疗等。