2016•Research Repository Saint Petersburg State University (Saint Petersburg State University)Requires access
Obtaining of induced pluripotent stem cells for the gene therapy model of mice
Кузьмина Елена Юрьевна, Kuzmina Elena
Open publisher page 0 citations
Abstract
Гемофилия А - наиболее распространённый дефект свёртывания крови, вызванная мутациями в гене фактора свёртываемости крови VIII. Современная терапия является дорогостоящей и не может обеспечить продолжительный эффект. Одним из многообещающих подходов к излечению гемофилии А может быть генная терапия с использованием искусственной хромосомы человека, несущей нормальную копию гена фактора VIII. Первый этап этой системы - получение индуцированных стволовых клеток из соматических клеток пациента.