2010Klinische PädiatrieRequires access

Evaluating Bleeding Severity in Children with newly Diagnosed Immune Thrombocytopenia: A Pilot Study

Jasmin Pansy, Milen Minkov, R. Dengg, Franz Quehenberger, Herwig Lackner, A. Nebl, Petra Sovinz, Wolfgang Schwinger, Christian E. Urban, Martin Benesch

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Abstract

Background: Childhood immune thrombocytopenia (ITP) is a bleeding disorder characterized by decreased platelet counts. Assessment of the individual bleeding risk during the course of the disease would allow more accurately guiding treatment-related decisions in these patients. Patients and Methods: We conducted a pilot study and prospectively evaluated platelet counts and bleeding signs using an established bleeding (Buchanan) score in 30 patients with newly diagnosed ITP at 3 different time points (at diagnosis [TP1], on day 2–3 [TP2], and on day 5–8 [TP3]) during the first week after diagnosis. 15 patients received immune modulatory therapy. Results: Median platelet counts at the 3 different time points were 13, 19, 32×10 9 /L (untreated patients) and 2, 7, 37×10 9 /L (treated patients). Corresponding median cumulative bleeding scores were 5, 2, 0 (untreated patients) and 7, 6, 2 (treated patients). Cumulative median bleeding scores and platelet counts were inversely correlated in treated and untreated patients at all 3 time points. Cumulative median bleeding scores significantly decreased in both groups. Conclusions: Bleeding signs in children with newly diagnosed ITP rapidly improve within one week after diagnosis. Serial grading of bleeding severity seems to be useful to comprehensively assess and monitor the individual bleeding risk in these patients, but has to be evaluated and validated in a larger cohort. Zusammenfassung Hintergründe: Die immunmediierte Thrombozytopenie (ITP) des Kindesalters ist durch isoliert erniedrigte Thrombozyten mit einer damit verbundenen erhöhten Blutungsneigung gekennzeichnet. Das individuelle Blutungsrisikos zu Beginn und im Verlauf könnte Entscheidungen hinsichtlich Therapieeinleitung und -durchführung erleichtern. Patienten und Methode: Wir beurteilten Plättchenzahl und Blutungszeichen im Rahmen einer Pilotstudie bei 30 Patienten mit neu aufgetretener ITP zu 3 verschiedenen Zeitpunkten (bei Diagnosestellung [ZP1], am Tag 2–3 [ZP2], und am Tag 5–8 [ZP3]) innerhalb der ersten Woche der Erkrankung. Die Blutungszeichen wurden anhand eines etablierten Blutungsscores („Buchanan”) quantifiziert. Für die statistische Auswertung wurde ein Kumulativwert errechnet. 15 Patienten erhielten eine immunmodulatorische Behandlung. Ergebnisse: Die Thrombozyten lagen an den 3 Untersuchungszeitpunkten im Median bei 13, 19 und 32×10 9 /L (unbehandelte Patienten) und 2, 7, und 37×10 9 /L (behandelte Patienten), die korrespondierenden medianen kumulativen Blutungsscores lagen bei 5, 2 und 0 (unbehandelte Patienten) bzw. 7, 6, 2 (behandelte Patienten). In beiden Gruppen zeigten die kumulativen medianen Blutunsgscores und Thrombozytenzahlen eine inverse Korrelation. Die kumulativen medianen Blutungsscores sanken bei behandelten und unbehandelten Patienten innerhalb der ersten Woche signifikant ab. Schlussfolgerung: Die Blutungszeichen bessern sich innerhalb einer Woche nach Diagnosestellung bei dieser Erkrankung mit und ohne Therapie. Die wiederholte Beurteilung der Blutungsneigung mittels etablierter Blutungsscores kann helfen, das individuelle Blutungsrisiko im Verlauf der Erkrankung besser einzuschätzen, muss aber an einem größeren Patientenkollektiv evaluiert und validiert werden.

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Background: Childhood immune thrombocytopenia (ITP) is a bleeding disorder characterized by decreased platelet counts. Assessment of the individual bleeding risk during the course of the disease would allow more accurately guiding treatment-related decisions in these patients. Patients and Methods: We conducted a pilot study and prospectively evaluated platelet counts and bleeding signs using an established bleeding (Buchanan) score in 30 patients with newly diagnosed ITP at 3 different time points (at diagnosis [TP1], on day 2–3 [TP2], and on day 5–8 [TP3]) during the first week after diagnosis. 15 patients received immune modulatory therapy. Results: Median platelet counts at the 3 different time points were 13, 19, 32×10 9 /L (untreated patients) and 2, 7, 37×10 9 /L (treated patients). Corresponding median cumulative bleeding scores were 5, 2, 0 (untreated patients) and 7, 6, 2 (treated patients). Cumulative median bleeding scores and platelet counts were inversely correlated in treated and untreated patients at all 3 time points. Cumulative median bleeding scores significantly decreased in both groups. Conclusions: Bleeding signs in children with newly diagnosed ITP rapidly improve within one week after diagnosis. Serial grading of bleeding severity seems to be useful to comprehensively assess and monitor the individual bleeding risk in these patients, but has to be evaluated and validated in a larger cohort. Zusammenfassung Hintergründe: Die immunmediierte Thrombozytopenie (ITP) des Kindesalters ist durch isoliert erniedrigte Thrombozyten mit einer damit verbundenen erhöhten Blutungsneigung gekennzeichnet. Das individuelle Blutungsrisikos zu Beginn und im Verlauf könnte Entscheidungen hinsichtlich Therapieeinleitung und -durchführung erleichtern. Patienten und Methode: Wir beurteilten Plättchenzahl und Blutungszeichen im Rahmen einer Pilotstudie bei 30 Patienten mit neu aufgetretener ITP zu 3 verschiedenen Zeitpunkten (bei Diagnosestellung [ZP1], am Tag 2–3 [ZP2], und am Tag 5–8 [ZP3]) innerhalb der ersten Woche der Erkrankung. Die Blutungszeichen wurden anhand eines etablierten Blutungsscores („Buchanan”) quantifiziert. Für die statistische Auswertung wurde ein Kumulativwert errechnet. 15 Patienten erhielten eine immunmodulatorische Behandlung. Ergebnisse: Die Thrombozyten lagen an den 3 Untersuchungszeitpunkten im Median bei 13, 19 und 32×10 9 /L (unbehandelte Patienten) und 2, 7, und 37×10 9 /L (behandelte Patienten), die korrespondierenden medianen kumulativen Blutungsscores lagen bei 5, 2 und 0 (unbehandelte Patienten) bzw. 7, 6, 2 (behandelte Patienten). In beiden Gruppen zeigten die kumulativen medianen Blutunsgscores und Thrombozytenzahlen eine inverse Korrelation. Die kumulativen medianen Blutungsscores sanken bei behandelten und unbehandelten Patienten innerhalb der ersten Woche signifikant ab. Schlussfolgerung: Die Blutungszeichen bessern sich innerhalb einer Woche nach Diagnosestellung bei dieser Erkrankung mit und ohne Therapie. Die wiederholte Beurteilung der Blutungsneigung mittels etablierter Blutungsscores kann helfen, das individuelle Blutungsrisiko im Verlauf der Erkrankung besser einzuschätzen, muss aber an einem größeren Patientenkollektiv evaluiert und validiert werden.

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Main findings

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Limitations

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Applications

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Key concepts: Immune thrombocytopenia, Medicine, Severe bleeding, Pediatrics, Platelet, Immune system, Disease, Major bleeding

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